▲罹患罕病的壓力一般家庭難以負擔，民調顯示高達9成民眾認同國家應優先補助罕病病患提高醫療效益。
生活中心／綜合報導
俗話說：「一人生病全家倒」，尤其罹患不可預期性的罕見疾病後造成的失能問題，不僅讓全家生活氛圍一夕驟變，龐大的經濟壓力更是令一般家庭難以負擔，ETtoday民調雲近期與台灣神經免疫疾病協會合作，針對健康醫療議題進行調查，發現逾8成民眾認為罹患惡疾希望有可負擔的醫療費用，並有高達9成的民眾認為國家應該優先提供醫療費用補助罕見疾病病患，提高醫療效益。
遺傳/體質／基因罕病沒有藥物控制、難以治療 7成民眾心驚驚
根據調查結果顯示，72%民眾認為「因遺傳／體質／基因變異導致的疾病最令人恐懼」，罕見疾病通常具有不可預期性，事前預防、事後治療都很困難，「為什麼是我」常常是病患與家屬最大的心魔。有別於一般人的患病經驗總認為吃藥治療就會痊癒，很多罕見疾病患者終其一生無法根治，還會不斷復發、惡化，只能定期透過藥物減緩病程與痛苦，因此有多達69%民眾認為最恐懼的疾病型態是「難以根治／無法完全痊癒」、54%民眾擔心「沒有藥物可以控制」。
林口長庚紀念醫院神經內科部羅榮昇主任醫師(以下簡稱 羅榮昇醫生)表示，可以理解民眾對於這樣的疾病特性感到恐懼，事實上罕見疾病有些是可以治療，且日後也不會復發，比較需要擔心的是遺傳基因的疾病，因藥費較高，難以由病患自行負擔，若再加上治療時間長，對於患者與家庭來說，無論從經濟或是身心來說，都是很沉重的壓力。
以NMOSD（泛視神經脊髓炎）為例，雖然在台灣神經免疫醫學會和台灣神經學會等推動下，終於在2021年年底被列為罕病，確診病患以及家庭也能尋求補助和申請健保給付，但像是病患最期待的治療新藥，仍有許多上路前的準備工作卡在審核程序中。不過羅榮昇醫師也解釋，目前NMOSD在臨床治療上，都會先讓病患使用第一線藥物，也就是口服類固醇用藥與免疫抑制劑，並配合藥效發作期觀察3～6個月時間，這期間有患者會慢慢好轉，也有少部分患者會重複病發，這時就需要新藥，也就是第二線藥物來治療控制。
患者真正有需求才會用第二線新藥 盡早納健保效益更高
羅榮昇醫生強調，「其實並不是一開始就給病患加強的藥，對患者與病情就會有幫助，像新藥（第二線藥物）就是很強的免疫製劑，不能隨便亂打。我們醫師都有共識，當確認病患以適當劑量與時間使用第一線基本藥物，還是有復發狀況，才會建議給予第二線藥物，濫用和浪費醫療資源的可能性很低，因此也希望新藥能儘早納入健保給付，主要也是因為NMOSD愈早治療，病患累積的神經傷害就愈低，整體復原的機會也就愈高。」
重視罕病家庭權益的國民黨立委張育美也持續關注此議題，她指出，主管機關應該要落實法規，依據罕見疾病防治及藥物法第33條規定，編列充足預算補助罕見疾病診斷、治療與藥物費用。
不過也由於罕見疾病的藥品市場小且價格高，張育美認為，「一味的追求將所有醫療服務納入健保，恐怕將造成罕見疾病病友與一般民眾醫療需求的雙輸。」因此，「正本清源應該是要求行政部門，回應民眾對於充實預算的期待，足額在公務預算中編列罕見疾病治療與藥物費用，並充分給予病友補助。」
過半民眾最怕癱瘓及失明 憂拖累家人 8成民眾盼醫療費用可負擔
針對罹病後最令人恐懼的症狀，53%民眾認為「運動功能障礙或癱瘓」、41%民眾認為是「失明」，顯示政府針對此類病患應該積極提供幫助的主因，避免「衍伸照護問題，拖垮整個家庭」。
另外，60%以上民眾認為疾病造成的影響中，「沉重的醫療支出」、「生活無法自理、需要依賴他人」最令人無法承受；83%民眾認為如果罹患惡疾，最希望獲得的幫助是「可負擔的醫療費用」。
羅榮昇醫師認為癱瘓、失明的確都是很常見會導致失能的症狀。除了對病患本身日常生活的影響，家庭必須空出一個人力來全天候照顧，也經常是造成家庭陷入經濟困頓、關係衝突、照顧倦怠漩渦的主因。而NMOSD這類的罕見疾病，經常伴隨多重症狀，包含上述癱瘓、失明等，不僅極易復發，症狀會一次比一次加重且不可逆，不僅病程長、多重症狀、治療困難且用藥費用難以自行負擔等特性，對病患本人與家庭的影響深遠。
▲有藥醫不起成為罕病家庭大問題，需要政府積極介入幫助提升治療效益。
9成民眾具同理心 認同應給罕病患者最大照顧及補助 避免復發恐懼
事實上，如果沒有健保補助，許多罕病患者根本沒有接受治療的機會與能力。此次調查發現多數民眾極具同理心，86%民眾認同「國家對於罕見疾病病患應給予最大限度之照顧」、44%民眾認為「現在國家對於照顧罕見疾病病患所投入的資源不充足」、90%民眾認為「國家應該優先提供醫療費用補助予罕見疾病病患」。
如果沒有政府積極介入經濟面的幫助，一般罕病家庭確實無法應付。如果沒有政府積極介入經濟面的幫助，一般罕病家庭確實無法應付。以NMOSD用藥為例，目前已經有可以積極預防復發的新藥（第二線藥物），礙於藥費對病患家庭造成沉重負擔，有能力使用的患者非常少，持續復發且無力使用第二線藥物的病患只能繼續使用一線用藥消極控制病情，活在隨時可能復發的恐懼之中。
治療方案首重合理費用 罕病用藥是否納健保影響生活品質甚鉅
普遍民眾相當關注醫療支出，63%民眾對罕見疾病的第一印象是「治療費用高」，同時63%民眾認為理想的治療方案應該具備的首要條件是「可負擔的醫療費用」。相對於NMOSD的姊妹病症-多發性硬化症(MS)的治療用藥已納入健保給付，病友也能回復較佳的生活品品質，如果能夠有來自政府的醫療費用補助，確實能夠大幅提升大部分NMOSD患者的治療效益。
立委張育美認為將來可以在罕見疾病的醫療照護上，評估加速導入精準醫療的理念，透過行政資源的挹助，讓病友們能獲得新藥新科技等醫療技術，緩解因疾病所造成的身心不適。
讀者迴響