新藥研發最後一哩路！ 能否上市全靠「樞紐試驗」定成敗

▲新藥研發最後一哩路！能否上市全靠「樞紐試驗」定成敗。（圖／示意圖／pixabay）

記者嚴云岑／綜合報導

你知道新藥是怎麼來的嗎？根據美國的統計報告顯示，藥廠成功開發一個新藥，歷時要10年以上，至少花費數十億美金，這段過程包括細胞及動物的臨床前試驗，以及一到三期的人體臨床試驗，其中攸關藥物能否批准上市的「樞紐試驗」（pivotal studies），也成了新藥研發過程中的最後一哩路。

食藥署在「食品藥物安全週報」提到，樞紐試驗是指在新藥研發的過程中，以大量患者進行的大規模試驗，通常會採隨機、雙盲及對照設計，參與人數依據試驗案內容有所不同，可能多達數千人，並且遍佈全球各大洲及在多個國家的眾多醫學中心共同執行。

這是一項高耗時、高花費及高耗人力的關鍵步驟，最終目的是確認新藥的療效，並收集更多的可能副作用資訊，作為評估該新藥是否許可上市的關鍵資料。

每年都有許多藥廠投入大筆資金及人力進行新藥開發，但在眾多的候選藥物中，能進入樞紐試驗階段的僅有兩、三成。這些執行樞紐性試驗的研發中新藥，最後只有部分能成功達標，然後提出新藥藥證申請（New Drug Application, NDA）。為求嚴謹，原則上新藥申請NDA，必須提出兩個獨立進行且成功的樞紐試驗，確認其療效及安全性之後，才會獲得核准上市。

食藥署提到，研發新藥的過程冗長且所需資金龐大，萬一樞紐試驗失敗了，可能會讓藥廠虧損甚至倒閉，如何執行樞紐試驗，攸關著公司的生存大計。為求成功，從臨床前試驗到臨床一期、二期試驗，每個階段的結果和解讀都很重要，藥廠必須謹慎且睿智地綜合這些前期試驗的結果，擬定執行方針，才能提高樞紐試驗的成功率，研發出嘉惠民眾的新藥。