▲健保署宣布給付罕病泛視神經脊髓炎2款新藥，資料照。（圖／記者呂佳賢攝）
記者洪巧藍／台北報導
泛視神經脊髓炎是一種自體免疫造成中樞神經系統發炎的罕見疾病，中央健保署今（3）日宣布，從10月1日開始將2項單株抗體生物製劑藥品納入健保給付，除了減少過去傳統治療的副作用，臨床實證顯示可以顯著降低復發率達70%~90%，健保署預估約有121位病人受惠，平均人年藥費約250萬元，健保每年挹注近2.5億元。
泛視神經脊髓炎會對視神經、脊髓及腦幹造成損傷，病友急性發作時會出現疼痛、肌肉無力、癱瘓、視力喪失以及膀胱或腸道控制問題，而反覆發作導致需要他人的協助與照護。過去並沒有專一治療泛視神經脊髓炎之藥品，只能以全身性免疫抑制劑，如口服皮質類固醇、azathioprine或mycophenolate mofetil來治療，且副作用大。
健保署為照顧罕病病友，積極導入精準治療，含satralizumab及inebilizumab成分之生物製劑用於治療水通道蛋白4自體抗體陽性(anti-aquaporin-4[AQP4] antibody positive)之泛視神經脊髓炎，相較於傳統口服類固醇及免疫抑制劑，臨床實證顯著降低復發率，具給付效益，案經112年8月17日全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議，同意將治療泛視神經脊髓炎之2項單株抗體生物製劑藥品納入健保給付，並於112年10月1日生效。
健保署醫審及藥材組組長黃育文表示，泛視神經脊髓炎傳統治療屬於全身性抑制，必需經常監測肝功能指數，如果本身免疫比較弱的，會增加感染風險。這次給付2款新藥屬於精準治療的單株抗體，可以避免前述的副作用，且復發率可以降低70%~90%，避免無力、腦幹損傷等情況惡化，冀期導入該藥將有效降低復發情形及改善生活品質。
健保署初估約有121位病人受惠，平均人年藥費250萬元，健保每年花費近2.5億元；新藥給付條件為必需先用傳統治療達3個月，若病情復發或者持續惡化時可以申請使用。
黃育文指出，2款藥物作用機轉不同，其中satralizumab採皮下注射，每個月注射一次，使用12個月之後要進行失能狀況量表評估，若持續惡化，顯示無效果後續則停止使用，若確認有效果，可以繼續使用6個月再進行狀況評估；另一款inebilizumab是靜脈注射，每半年打一次，並且進行效果評估，有效才可繼續使用。
健保署進一步說明，由於罕見疾病的特殊性及需求性，今年的目標為「縮短罕藥審查時程」及「積極給付罕病新藥，朝向100%執行率」，在有限健保資源積極向廠商爭取最合理之價格，將具臨床實證及給付效益之藥品，優先納入給付，造福最多之病人。
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