文／生醫觀點Alma
英國帝國學院近日在期刊<
他們所研發的新藥 inclisiran，是一種化學合成的小分子interfering RNA(RNAi)，以PCSK9的messenger RNA為目標設計而成。透過皮下注射的方式打入病患體內，這段特殊設計的RNAi可以使PCSK9蛋白質無法被成功製造出來，進而達到降低膽固醇量的結果。
新研發藥物inclisiran可有效降低膽固醇量
新的第二期臨床試驗證實注射，且可以單獨使用或是有潛力能夠與舊有的降膽固醇藥物statins結合使用。研究人員給予497位高膽固醇且有高心血管疾病風險的病患inclisiran或是安慰劑。實驗分成兩種方式進行，一種為施打一次後持續追蹤，另一種是在施打第一劑後，於三個月內追加第二劑，並持續追蹤一年的時間，透過血液檢驗檢測膽固醇的量以及是否發生副作用。研究結果發現，接受inclisiran治療的患者，只需一個月，膽固醇就減少了51%，施打一劑300mg的inclisira組別，膽固醇在六個月後減少了42%，施打兩劑的組別，膽固醇則減少了53%，此外，所有施打inclisira的病患，其膽固醇都有下降。並且有48%的病患回復到標準值，而給予安慰劑的組別則是上升了2%。
Inclisiran可避免病患服藥習慣導致藥效不彰
體內含有高膽固醇量會造成心血管疾病或是血管堵塞，進而增加病人心臟病或是中風的風險。舊有的降膽固醇藥物Statins，是目前對高膽固醇的標準治療方法，再搭配基本代謝掉膽固醇的方法比如運動、健康的飲食等，可以達到一定的效果，也能降低心血管疾病風險。然而，許多病患無法忍受長期服用高劑量的藥物，因此會採用降低劑量但是多次服用的方式來克服。然而病人忘記服藥或是沒有按照正確的頻率服藥都會造成膽固醇的量沒有辦法被好好控制。導致即使使用高劑量效果也不好。新研發的inclisira可以非常快速的在注射後兩周內就達到降低膽固醇的效果，且若在一年內注射兩次，可以延長藥物的作用。減少了長期且多次服藥的麻煩姓，可大幅減少因病患用藥習慣導致治療效果不佳的結果。研究人員Professor Ray表示，inclisiran單獨一劑就能夠降低膽固醇達到35-40%，而inclisiran的作用機制與傳統的藥物並不相同，所以說不定能夠結合兩種藥物以達到最佳的效果。然而，這類型的藥物是第一次進入臨床試驗程序，因此需要更多嚴謹的試驗來確保藥物的效果以及安全性，並用更長的時間來確認藥物是否能夠降低心臟病以及中風的風險。
參考資料:
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1615758
https://medicalxpress.com/news/2017-03-gene-silencer-drug-cholesterol-percent.html
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