「有藥沒錢買」更殘酷！SMA病友曝「親生經歷」盼政府給更多治療機會

▲SMA病友施小姐和北榮神經內科周邊神經科主治醫師蕭丞宗。（圖／記者趙于婷攝）

記者趙于婷／台北報導

罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）因藥物昂貴，導致不少病友有藥用不了。病友施小姐受訪時直言「有藥沒錢買」比「沒有藥醫」更殘酷，所幸自己等到了放寬給付，她也用自身經驗呼籲病友，再給自己一次機會，要主動諮詢醫師治療的可能性，更希望政府不要排除明明符合適應症的病友，要以醫學證據為考量，給予更多病友治療機會。

施小姐自述，小時候學走路和跑步都比同年齡孩子慢，且容易有蹲下後站立困難的情況，初期以為骨科疾病，家人發現治療無效，改看神經科，經檢查確診為SMA，但後來陸續諮詢中部與北部多家醫院醫師，在一句句「無藥可醫」的回覆下，只好被動接受，默默看著自己運動功能的失去。

她更提到，「過去隱約知道好像有2000萬的治療藥物，但因為是天價，我就當這東西不存在。」施小姐的運動功能曾3次出現明顯的變化，第一次發生在大學時期，有段時間雙腳就像布丁一樣軟、無法邁出步伐，雙手也無法握筆寫字。

第二次出現在4年前，當時獨自到美國紐約實習，原本還能依靠助行器維持行動力，沒想到一次感冒後，運動功能出現巨大變化，一度只能躺在床上、完全不能動。最近一次是在去年底，某天夜晚下班回家，為防止跌倒，雙手扶牆，但跨出大樓門口後，肌肉就像失去聯絡一樣無法控制，只能躺在地上，等著氣力一點一滴回到體內，再想辦法回家。

一次次面對突然的惡化，更讓施小姐「對治療不抱希望」，所幸台北榮總神經內科周邊神經科的主治醫師蕭丞宗相當「熱情」的鼓勵並積極協助，施小姐終於下定決心，給自己一次機會，申請健保給付用藥，終於等到核准的好消息。

蕭丞宗說，針對SMA，2016年後陸續有3種新興治療藥物出現，分別採背針、基因治療、口服藥等形式，透過影響SMN基因的表現，讓病患可以免於運動功能退化的恐懼， 同時持續穩定呼吸和進食功能，但因藥價高昂，病友過去根本有藥用不到，甚至要到海外尋求治療。

所幸年初健保放寬SMA藥物給付於青少年和成人病友，但仍有條件限制。蕭丞宗也直言，希望政府去思考現在的條件限制到底有沒有科學上依據，其實在國外並沒有這樣的限制，但台灣健保現制蠻嚴格，「治療明明在那邊，但沒辦法提供給病人，這對臨床醫師和病友來說都是蠻大的折磨。」