文／生醫觀點Alma
一直以來，讓人們聞之色變的愛滋病，即將有新的治療方式了。由Kamel Khalili帶領的研究團隊，在<
HIV病毒DNA會永遠嵌入病患感染細胞中
愛滋病全名為後天免疫缺乏症候群(Acquired Immune Deficiency Syndrome，AIDS)，因人類免疫缺陷病毒(Human Immunodeficiency Virus，HIV)的感染所引起，HIV病毒是反轉錄病毒，在感染人類時會將自己的遺傳物質反轉錄成為DNA，再嵌入人類細胞的DNA中，利用人類本身的系統，大量製作出病毒，破壞免疫系統，導致人體無法抵擋其他疾病。而嵌入人類DNA中的病毒基因則會一直潛伏在人類細胞中。
利用CRISPR/CAS9編修基因，剔除體內HIV病毒基因
由Kamel Khalili帶領的研究團隊嘗試使用基因編輯的方式來治療愛滋病。幾年前，他們使用基因編輯工具 CRISPR/Cas9成功的剔除來自愛滋病患的細胞。然而，只有細胞實驗的數據尚不足以發展一種新的療法，因此這次他們嘗試使用活體動物來進行試驗。他們使用大鼠(rats)及小鼠(mouse)兩種模式動物進行試驗，首先，研究團隊設計了一段HIV的基因，透過分子技術，讓老鼠體內幾乎所有細胞都被嵌入HIV基因，模擬人類感染的情況，接著再設計針對HIV病毒基因的CRISPR/Cas9，將其透過老鼠尾部的靜脈注射進入血液，利用基因編輯的方式，來改變HIV病毒感染的足跡。CRISPR厲害的地方在於，他能夠十分精確的剔除目標病毒基因，並讓動物體本身的DNA完好無缺。
治療方式簡單有效，期待臨床試驗能造福更多病患
他們的研究顯示，CRISPR在大鼠及小鼠中剔除病毒基因的能力十分不錯，在兩種物種中，都能剔除一半以上的病毒基因。雖然無法完全去除HIV病毒的基因，但卻能夠大量減少病毒的感染。目前的抗愛滋藥物雖有不錯的效果，但同樣無法去除所有的病毒。這個尚在實驗階段的研究，也許能夠成為傳統治療方式很棒的輔助方法。Kamel Khalili表示，這是很大的一步進展，他們正在進行更進一步的研究，好確定需要給予的CRISPR量，並且監控使否有出現任何的副作用。Kamel Khalili說道「這真的十分簡單，如果這項技術之後順利進入臨床治療階段，將能將治療變得十分簡單，不用透過骨髓移植等浩大又困難的手術，就能治癒愛滋病患者。」另外，若能順利進入臨床治療，將能造福許多開發中國家的病患，因為大多數的愛滋病患身處於醫療資源較貧瘠的地區。」
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