罕藥預算「未執行」6年達35.8億 民調高度支持健保積極給付新藥

▲罕藥專款「未執行」預算6年達35.8億！9成民眾支持健保擴大罕病醫療照顧。（採訪撰稿／記者胡至欣；攝影剪輯／記者吳杰澄）

記者胡至欣／採訪報導

「嗨，握握手！」今年就讀國中二年級的凱凱，過去也像其他孩子一樣活潑愛運動，但裘馨氏肌肉萎縮症(DMD)，讓他肢體逐漸無力，需要依賴輪椅行動，現在只能靠實驗用藥延緩退化。凱凱媽媽告訴我們，裘馨氏肌肉萎縮症尚未能治癒，國外的PTC僅能延緩，但能活下去都是一種機會，「我們比較幸運，剛好符合實驗階段」。她也希望未來台灣核准上市後，能將其納入健保，「因為價格真的很昂貴」。

▲裘馨氏肌肉萎縮症讓凱凱肢體逐漸無力，需依賴輪椅行動。（圖／記者吳杰澄攝；以下同）

10歲的有桐，3歲那年確診「卓飛症候群」，只要感冒、天氣熱、溫差大，都可能誘發癲癇，對腦部造成傷害，雖然使用新藥有所改善，但費用卻讓家長吃不消。有桐媽媽說：「他現在20幾公斤，所以是吃比較低劑量的藥物，因為我們的負擔有限，有的人現在已經40幾公斤了，他們算起來平均一天就是要4顆，4顆一天就是一千塊！」

▲新的藥物明顯改善有桐癲癇發作時間，但費用卻讓家長吃不消。

罕見疾病藥物因為市場小、開發成本高，被稱為「孤兒藥」，普遍所費不貲，一般家庭大多難以負荷。雖然112年健保寬列罕藥預算，但卻看得到用不到，因為過去6年罕藥專款「未執行」預算累計仍高達35.8億，而且通過給付的新藥僅幾近個位數。

▲罕見疾病基金會創辦人陳莉茵呼籲政府重視罕病病友的醫療權益。

罕見疾病基金會創辦人陳莉茵表示：「其實這個就是一個失衡的狀況，他們沒有看臨床療效的需求，但是只有看錢的問題，然後把人數砍到最低這樣子，所以他才會有35億以上的預算，就是新藥的預算沒有用，到一月份為止的話，有23種新藥、19個病類通通沒有用。」

▲罕病基金會公布台灣首份罕病民調。

為了呼籲政府重視罕病病友的醫療權益，罕病基金會也公布台灣首份罕病民調，調查發現，8成8的民眾贊同健保應依循風險分攤機制，照顧罕病病人治療所需；超過9成的人支持罕病治療；而認為健保應擴大罕病專款預算並提高執行率的人，同樣逼近9成；顯示台灣民眾也認同罕病極需被幫助。

▲近9成民眾支持健保擴大照顧罕病專款預算並提高執行率。

陳莉茵補充說道，「在這個23種藥、19個病類裡面，通報人數共有7,144人，需要用藥的有5,072人，完全沒有被治療的有3,172人，在這些年裡有2,072人已經離世，死亡率高達29%！所以非常謝謝社會大眾支持罕見疾病的治療，也希望政府在經費許可的狀況之下，能夠好好地正視臨床上的需求、病患的需求，預算能夠用在刀口上。」

▲罕病基金會攜手相關團體提出4大訴求。

台灣罕病患者，普遍被商業保險排除在外，全民健保成為病友及家屬的最大指望，罕見疾病基金會期盼能「提高罕藥給付率」、「縮短罕藥等待給付時間」、「貫徹執行罕藥專款預算」、「盡速審查罕病新藥」，才能讓更多病患有治療或控制病情的機會。