負擔不起一年872萬！SMA女童赴陸治療 罕病基金會嘆：新藥給付失衡

▲衛福部健保署外觀。（圖／記者呂佳賢攝）

記者趙于婷／台北報導

罕見疾病脊髓性肌萎縮症（SMA）女童赴中國大陸求醫，引發社會關注。罕見疾病基金會今也發聲明指出，健保未執行罕見新藥預算，給付條件失衡，造成極度不安的慘烈現況，同時也提出5大呼籲，盼健保落實疾病風險分攤機制，依法給付合理治療的罕病患者。

罕見疾病基金會指出，該狀況凸顯近6年罕病新藥給付條件失衡，使大部分迫切需要及長期用藥的罕病病友無法得到適當治療，罕見疾病藥物因為市場小、開發成本高，而被稱為「孤兒藥」，費用非一般家庭可以負擔，且台灣市場相對更小，尤其極嚴苛的給付條件，導致可以獲得治療的病人更少。

根據統計，目前健保罕藥給付現況有包括「通過給付的罕藥數量變少」，一代健保的給付率86.8%降為二代健保的給付率僅47.6%；「罕藥給付等待時間拉長」，等待期由一代的5.2個月變成二代的30.3個月、「限縮罕藥給付條件」和「罕藥專款執行率有待改善」，近6年（2017～2022）罕見疾病新藥未執行預算估計總額高達36億。

台灣目前240種公告罕病中，通過罕藥認定者有98種藥品，當中僅有61種罕藥獲得健保給付，治療37種罕病。目前仍20種藥品（涵蓋16種罕病）等待健保給付，初估大約有4,948名病患急待治療。

罕見基金會呼籲，期盼健保署可「縮短罕藥審查時程」、「落實罕藥總額預算執行」、「多元評估罕藥療效」、「擴大罕病病友參與」、「積極面對基因治療的可能性」，罕見新藥給付應有更多空間，讓更多罕病患者即早即時獲得治療。