▲經民調顯示，有過半民眾最恐懼「難以根治/無法完全復原」及「沒有藥物可以控制」的疾病。（圖／取自免費圖庫pexels，下同）
生活中心／綜合報導
即使知道生老病死是人生必經過程，但若罹患了少有所聞的罕見疾病，劇烈的身心衝擊和伴隨而來可能出現的財務缺口，更是令患者和親友難以招架。例如泛視神經脊髓炎（以下簡稱NMOSD）這類型的罕病，容易復發又無法預測，每當發病，病情會一次比一次加重且程度不可逆，加上龐大的醫療費用，成為病患和家庭最沉痛的夢魘；而天有不測風雲，誰都不知道這樣令人恐懼的疾病是否會發生在自己或最愛的家人身上。
在ETtoday民調雲與台灣神經免疫疾病協會合作的健康醫療議題調查報告顯示，民眾最恐懼的疾病類型為「難以根治/無法完全復原」（69%）及「沒有藥物可以控制」（54%）；還有60%以上民眾認為疾病造成的影響中，「沉重的醫療支出」、「生活無法自理、需要依賴他人」最令人無法承受；羅榮昇醫師表示，像是NMOSD這類的罕見疾病，經常伴隨包含癱瘓、失明等常見會導致失能的症狀，艱難的治療過程和高額用藥費用，皆是調查中民眾最擔憂害怕的症狀。
病友家屬盼健保援手 專家解讀民調看見社會善意
有家人罹患NMOSD的楊立心分享自身例子，太太謝文玲在3年前確診NMOSD後，發病很快，短時間內就一眼失明、一眼僅剩微薄視力，手腳時常沒有力量或麻痹，出門走路都需要人陪伴，不僅病患難受，家人們的照護以及心靈負擔也很重。儘管在台灣完善的社福系統照護下，獲得罕見疾病基金會、台灣神經免疫疾病協會及愛盲基金會、伊甸基金會的幫助，但對於罕病家庭來說，楊立心認為最需要的資源仍是－「有合理價格的藥物，緩解我們的經濟負擔。 」
罕見疾病基金會創辦人陳莉茵指出，罕病可以說是人類傳承所必須面對及承擔的隨機風險，即使機率是千萬分之一，但可能發生在每個家庭，由於沒有藥物能根治，病程極長又沒有復原的希望，病友往往在嚴重失能後病歿，令人非常沮喪。但是看到民調顯示86%民眾認同「國家對於罕病病患應給予最大限度之照顧」，也感受到社會大眾對罕病的善意與溫暖，她強調「少子化是迫在眉睫的國家危機，如果政府不照顧罕病，要如何說服年輕人生小孩？」
▲罹患NMOSD的病友家屬，期盼政府能再多給治療資源，例如合理可負擔的新藥。
立委回應民眾訴求 政府須全力以赴讓罕病醫療可負擔
與病魔對抗的過程中，NMOSD令人恐懼的症狀以及沉重醫療支出，往往讓患者和家庭看不見前路希望；以NMOSD用藥為例，健保給付的一線用藥能改善的狀況有限，然而NMOSD需搶治療時間，愈早治療病患累積的神經傷害就愈低，也愈能減少不可逆的嚴重失能，為避免復發和症狀不斷疊加惡化，這就需要新藥（第二線藥物）協助，真正保障病患生活品質。但如同民調中，63%民眾對罕病的第一印象是「治療費用高」，新藥所費不貲且未有健保補助，一般病患根本沒有接受治療的機會與能力，只能繼續活在隨時可能復發、愈病越重的恐懼之中。
對此，醫師出身、持續為安寧醫療等議題努力的立委邱泰源表示，像是NMOSD這類罕病通常具有多重症狀、病程長治療困難，用藥金額難負擔等狀況，「政府當然要全力以赴來協助這些罕病病友及家庭。」這也符合民調結果，有83%民眾認為如果罹患惡疾，最希望獲得的幫助是「可負擔的醫療費用」，政府應盡全力成為民眾的靠山。
楊立心表示，罕藥在國外被稱為「孤兒藥」不是沒有原因的，因為以國內來說，罕病家庭的數量少、聲音也很小，只能透過協會等管道將弱勢聲音傳出去，讓政府和主管機關注意到。「希望政府能把罕病、重大傷病的資源多放一點在NMOSD這裡，因為這種病一復發，往往就會讓病人多喪失一項身體功能，像我太太目前還有一點點視力的眼睛，可能下次發病就完全看不到了。」
除擴大健保總額與罕藥給付 更應鼓勵本土醫療投入罕藥研發
邱泰源立委認為，現行健保無法同時滿足罕見疾病病友與一般民眾醫療需求，政府應借助醫學界專業與倫理實行精準醫療，以及向全民宣導人溺己溺的普世價值，全盤檢視健保，並往擴大總額方向前進，在合理分配之下投注更多資源給像是NMOSD等罕病；儘管調整過程耗時費力，但與民眾及企業等充分溝通爭取雙贏結果，政府責無旁貸。
陳莉茵創辦人認為罕病家庭集重症、急難、弱勢於一身，健保是最適法、最有正當性、財源也最穩定的罕病醫療支柱，不應視罕病為負擔，反而是健保存在核心價值。近年來罕藥專款雖有合理成長但仍屬緩慢，台灣因為市場小，議價風險高，中長期而言必須引導本土醫療產業投入罕藥研發，避免大國及藥廠斷藥鎖藥危機，但短期仍應在加速透明化的前提下擴大給付，讓病患及時用藥避免痛苦。
讀者迴響