▲中央健保署。(圖/資料照)
記者趙于婷/台北報導
罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療藥已於8月起納入給付,由於要價4900萬,健保署和廠商達成協議採分期付款。健保署副署長蔡淑鈴受訪時表示,希望SMA藥物可以奠定分期付款的給付基礎,除了該藥之外,目前還有一款1200萬元的血癌CAR-T細胞治療也有盼望可用此模式,現在還在跟廠商議價中。
瑞士藥廠諾華(Novartis)研發的新藥「Zolgensma」2019年美國上市,可用來治療罕見遺傳病「脊髓性肌肉萎縮症」(SMA),藥物注入患者體內後,有效基因會取代掉缺陷基因,為顛覆傳統的「基因療法」,台灣自8月起納入健保給付,適應症為「6個月以下發病,且帶有基因突變」者,經共擬會議價後,一劑新台幣4900萬元。
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蔡淑鈴受訪時表示,8月起納入給付後,8/8南部一名未滿6個月的嬰兒,是台灣首例通過給付的個案,而該藥劑也是首創「分期付款」,確認藥品有效性達標,才會全部給付,這次也希望用SMA藥物為基礎,以後一次性單價高的長期或終身有效藥物,也可以用分期付款方式給付。
除了SMA之外,蔡淑鈴透露,目前還有一款血癌CAR-T的細胞治療,主要用於難治或復發性的,該治療也將納入健保給付,不過因為也是一次性療程,也要比照SMA藥物一樣分期付款,目前還在跟廠商議價中。
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