▲適逢228國際罕見疾病日，罕見疾病基金會將公布首份罕病民調報告，根據民調結果，高達近9成的民眾贊同全民健保應擴大照顧罕病新藥給付及提高預算執行率，照顧罕病病友治療之需求。（圖／罕見疾病基金會提供）
生活中心／綜合報導
112年健保預算出爐，感恩健保署提出寬列罕藥預算之美意，最終使罕藥專款有增加的空間，讓苦等救命罕藥的病患有得到治療或控制病情的機會，本會由衷感謝。然而，一則以喜，一則以憂，罕藥預算增加的同時，回顧過去六年來罕藥專款未執行預算累計仍高達35.877億！且通過給付的新藥幾近個位數，如此未來空有預算，但若仍不落實執行，對病患及家屬而言，預算增加僅是空有其表，卻無法即時挽救苦等新藥的病患！另外，自2020年至今，罕見新藥累積未給付達23種、可照顧19種罕病，通報人數截至2023年1月，共有7,144人。然而其中高達29%病友（2,072人）已經過世，顯見罹患罕見疾病死亡風險相對高，更應加速給予病友治療。本會盼能縮短罕藥審時時程以及落實執行罕藥預算，讓苦等救命罕藥的病患有得到治療或控制病情的機會。
適逢228國際罕見疾病日，全球都極其關注及投入罕病照護之際，為提高民眾對於罕見疾病的了解，及呼籲政府對於罕病病友醫療權益之重視，罕見疾病基金會將公布首份罕病民調報告，針對20歲以上含跨15個行業別之民眾，進行的罕病醫療健康相關議題的民意調查。根據民調結果，高達近9成的民眾贊同全民健保應擴大照顧罕病新藥給付及提高預算執行率，照顧罕病病友治療之需求。基於本會最新民調支持度顯示健保署過去6年執行率與民意背道而馳，應積極回應民意擴大健保醫療照護。
求救病人現身說法 亟待新罕藥再造生命
凱凱／15歲／裘馨氏肌肉萎縮症（DMD）
「若有藥物可以用，都是一種活下去的機會，盼望孩子可以快樂長大。」 開始積極接受藥物治療後，確實有延緩身體肌肉快速退化的情況，睡眠方面目前沒有多大問題，也可以吃喜歡的東西。過去也像其他孩子一樣，喜愛游泳也喜歡打太鼓，雖然全身肌肉逐漸無力，但手指仍充滿活力，聽到音樂就會跟著舞動，因此，也想再次重拾太鼓班的學習。
有桐／10歲／卓飛症候群
「新的藥物明顯改善孩子癲癇發作時間，讓我們跟孩子有了更深的互動與感情。」自從更換成卓飛專屬藥物後，癲癇發作時間變短，連早療老師都有發現，不僅認知上有進步，眼神也有了更多反應，課堂中也開始與老師同學互動，現在更是可以明確和家人表達自己的喜好。最開心的事情就是可以和爸爸跟哥哥一起打樂樂棒球。
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