億元罕藥納健保引論戰 健保署強調可受公評：3年後會再評估療效

▲健保署長陳亮妤出席健保署癌症治療數位治理觀摩會。（圖／記者洪巧藍攝）

記者洪巧藍／台北報導

健保12月起給付「一劑要價億元」的AADC缺乏症罕病新藥，創下健保給付藥物單價最高紀錄，引發醫師正反論戰。健保署長陳亮妤今（2）日表示，健保相關給付藥物都有公正透明審查程序，可受公評。健保署醫審及藥材組組長黃育文說，本次是以「暫時性支付」納健保，會於3年後評估療效、檢討支付價與給付條件。

「在病童身上花掉一億元，就是從別的疾病補過來！」胸腔內科醫師蘇一峰在臉書貼文指出，AADC缺乏症基因治療製劑雖可讓患者壽命延長至超過20歲，但一針就要一億元，同樣的費用可幫助100至200個癌症病患，且AADC缺乏症病童用藥之後仍有運動障礙，9成無法獨立行走，並同時有智能障礙，還是一輩子需要醫療照顧。「健保花了一億元，只讓7歲的罕病孩子多活10幾年，值得嗎？」

不過，內科醫師姜冠宇則表示支持，他認為治療價值不該只以壽命長短衡量，而應回到「功能是否改善」。新藥可讓病童在一段時間內正常製造血清素與多巴胺，「讓功能產生進步，爭取有品質的生命年限」，且在少子化趨勢下，罕病兒童本就屈指可數，相較之下，他更難認同健保大量資源消耗於高齡者的無效醫療。

陳亮妤今日出席健保署癌症治療數位治理觀摩會，他在會中受訪時表示，健保所給付醫療項目與藥品，皆有公正透明的審查程序，AADC去年2月廠商提出申請，中間開了3次的專家諮詢會，並於8月21日正式通過共擬會，會議記錄也一切都公告在網路上面供大家查詢。

根據會議記錄，本案藥品屬基因治療，為不可複製的重組腺相關病毒第 2 血清型載體(AAV2)，內含人類 DDC(dopa decarboxylase)基因的 cDNA，輸注到殼核後，使 AADC 酶表現產生多巴胺，促進 AADC 缺乏病人之動作功能發展。

紀錄也指出，AADC 缺乏症除本案藥品外尚無針對該疾病治療之藥品，屬於unmet medical needs（未滿足的醫療需求），依本案藥品單臂試驗結果，治療 24個月後，可達到之運動里程碑分別為完全頭部控制 50%、獨立坐著38.9%及支持下站立 11.1%，同意以暫時性支付納入健保支付項目，3年後執行療效評估並重新檢討支付價與給付條件，屬第1類新藥。

健保署預估生效後第1年使用人數13人，藥費約13億元，之後第二年至第五年每年新增5人，藥費5億元。衛福部長石崇良日前表示，「一億元看起來很貴，但全台灣每一個人也只付不到5元，就可以救一個罕病小朋友，絕對值得。」