▲健保署給付藥物單價創新高。（圖／記者洪巧藍攝）
記者洪巧藍／台北報導
衛福部今（28）日公布12月3項新制，都是健保給付藥物相關，其中最受關注的是「一劑要價億元」的罕病新藥納入給付，創下健保給付藥物單價最高紀錄。預估生效後第1年使用人數13人，藥費約13億元，之後第二年至第五年每年新增5人，藥費5億元。
衛福部公告3款藥品給付規定12月生效，分別是轉移性胰腺癌成人病人第一線治療藥物、停經後轉移性乳癌病人藥物、罕見疾病芳香族L-胺基酸脫羧基酶（AADC）缺乏症罕病新藥。其中又以AADC缺乏症藥物特別具有意義，一為台灣研發象徵台灣具有研發基因治療實力，其次因為一劑要價高達一億元，創下健保給付藥物單價最高紀錄。
AADC缺乏症是一種遺傳性罕見疾病，衛福部長石崇良日前受訪表示，患者因為AADC基因發生變異而缺乏多巴胺，後影響大腦和神經系統的正常功能，因為肢體不協調、無力等狀況，平均壽命僅7歲。一項由台大醫院小兒部暨基因醫學部教授胡務亮團隊所研發的基因治療製劑，臨床試驗顯示可讓患者壽命延長活超過20歲，後續技轉給美國藥廠，一劑要價高達近一億元。
健保署表示，AADC缺乏症新藥採暫予支付，受益對象為18 個月以上未滿6 歲之具有嚴重表現型的芳香族L-胺基酸類脫羧基酶(Aromatic L-amino acid decarboxylase, AADC)缺乏症的病人，就臨床意義上，是為滿足臨床需求，且為唯一治療該疾病之基因療法。
該藥物終生施打一次，預估生效後第 1 年使用人數13人藥費約13億元，之後第二年至第五年每年新增5人，藥費5億元。健保署表示，考量本藥品需由腦殼注射，危險性高，爰健保署訂定嚴謹之執行醫院及手術醫師資格，且須經健保署審核同意後，始得依個案申請特殊專案審查，病人經審查符合給付規定，方得用藥。
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