軟骨發育不全「一年800萬藥費」納健保給付 72名病童受惠

▲「軟骨發育不全症」新藥納給付，預計每年可嘉惠約72位病童。（圖／北市聯醫提供）

記者趙于婷／台北報導

中央健康保險署自114年5月1日起，將全球唯一可治療「軟骨發育不全症」的新成分藥品Vosoritide納入全民健保給付，預計每年可嘉惠72名病童。年僅13歲的許小妹是全國首位正式受惠者，原本由家人要自費800萬元透過專案進口使用該藥治療，治療一年以來，從無法摸到水槽水龍頭，到現在可自行開水洗手，生活自理能力明顯提升。

台北市立聯合醫院小兒科蔡立平醫師指出，軟骨發育不全症是一種罕見的遺傳性骨骼疾病，全球發生率約為2.5萬分之一，病童平均身高僅約125至131公分，且下肢生長受限、上肢過短，常需仰賴他人協助完成如廁、洗手等日常活動。

而Vosoritide的藥理作用可刺激骨骼發育，除了提升患者身高，更重要的是改善生活機能、上下肢比例與O型腿等結構問題。不過根據目前健保給付條件，須年滿兩歲、具半年以上的身高追蹤紀錄，且一年內身高成長1.5公分以上，才能申請給付，因此家長要儘早帶孩子到醫療院所進行身高監測，爭取在骨骺未閉合的黃金期接受治療。

Vosoritide治療費用每人每年約700萬元，健保署署長石崇良表示，這項給付政策自114年5月1日起生效，預計每年可嘉惠約72位病童，年度藥費支出約為新台幣5億元，藥費支出由罕病專款支應。