又一款「億元級」基因治療拿到藥證 將挑戰健保天價紀錄

▲天價藥「恆傑凝」取得藥證，象徵台灣血友病治療走到新階段。（圖／達志／示意圖）

記者邱俊吉／台北報導

健保去年納入一劑9999萬元的基因治療「優達思」，正式跨入天價藥物時代，如今另有一款上看億元的新藥叩關。B型血友病基因治療「恆傑凝」在2024年底悄悄取得國內藥證後，今年一度排入健保藥品共擬會，在台已走到討論給付的重要關卡。

「恆傑凝」（Hemgenix）屬一次性基因治療，透過靜脈注射將正常第IX凝血因子基因送入肝細胞，助患者自行製造凝血因子，適用於特定18歲以上的中重度至重度B型血友病個案；該藥於2022年獲美國核准，定價每劑350萬美元，當時一度創下全球最貴藥物紀錄。

若以最近匯率、1美元約台幣31.5元粗估，恆傑凝350萬美元折合新台幣約1.1億元。目前雖無法斷定此藥可納入健保，國外牌價也不會等於台灣健保支付價，但超高定價仍使相關進度深受矚目。

在健保藥中，現有單次費用最高的3款治療，依序為AADC缺乏症基因治療「優達思」每劑9999萬元、脊髓性肌肉萎縮症基因治療「諾健生」4900萬元，及CAR-T細胞治療「祈萊亞」820萬元。前2款同屬一次性基因療法，也是健保僅有單次費用上千萬元的藥。

藥證到手　健保審查走到共擬會

根據食藥署資料，該署已於2024年12月20日核准恆傑凝藥證，正式叩關台灣；健保署則是在同年9月受理申請，11月完成醫療科技評估（HTA），2025年1月、6月及今年2月先後召開3次藥品專家諮詢會議，今年4月更排入藥品共擬會。

共擬會由健保署與外部專家、相關代表共同討論給付，而恆傑凝當次雖未進行實質討論，至今也尚未納保，但從現有進度來看，相關審查已走到重要階段；對此，健保署僅回應，關於任何個別藥品的審查進度，均不予說明。

5年追蹤逾9成免常規治療　全球已有百人使用

根據最新跨國臨床試驗5年追蹤，54名接受恆傑凝治療的患者中，94%至第5年仍不需接受常規第IX凝血因子預防治療；原廠今年7月最新資料顯示，全球上市後已超過100人用藥。

此外，根據外媒報導，恆傑凝在多國已跨過高藥價的給付門檻，例如英國國民保健署（NHS）去年已有首名患者接受治療，德國同年亦完成首例，加拿大今年也出現首名透過公醫體系用藥的病人。隨著愈來愈多國家為這款億元級治療埋單，台灣最終能否跟進，將考驗健保面對超高價一次性治療的支付策略。