記者趙于婷/台北報導
一劑要價1億元的血友病細胞治療針劑評估納入健保!健保署今表示,該藥品在美國食藥署已經取得許可證,正在向國內食藥署申請許可證,會和廠商討論,評估療效、成本效益後,看看是否納入健保給付。
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近年健保給付「高價」藥物受到關注,先前「脊髓性肌肉萎縮症」(SMA)的治療針劑,一劑4900萬元是最高紀錄,如今要價億元的血友病治療藥物也有望納入健保。
健保署醫審及藥材組參議戴雪詠指出,該藥品是基因治療藥品,一次性注射能夠治癒B型血友病,目前在美國食藥署已經取得許可證,不過藥廠去年向歐盟申請許可證的時候,歐盟僅給予暫時性許可,主要是因為該藥品臨床試驗人數還太少,無法非常肯定是否有真正的長期療效和安全性,所以還需要廠商進一步補充資料。
而在台灣方面,目前這個藥品在食藥署正在申請許可證。戴雪詠說,未來廠商若取得許可證,向健保署申請給付時,會依照醫療科技評估(HTA)要項重點,包括藥品是否有確實療效、成本效益、對於病人生活品質是否能真正提升,例如是不是能夠免除未來定期的凝血因子注射等,整體評估看看是否納入健保給付。